爹,你至尊的身份还要瞒我多久?

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第一百七十七章 搞定Menkes综合症

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鹰国,新村市,一个阳光明媚的周末。

辛格斯打开常去的医疗网站,一则头条新闻顿时映入眼帘。

“华夏头部药企三清宣称已研发出治疗menkes症的基因药物!”

“该药物采用第一代基因编辑工具ZFN,成功实现突变基因上的键位敲除,从而实现彻底治愈患者的目的……”

辛格斯瞬间呆住了,半响才反应过来, 一口气看完这条新闻,无比激动地冲出了书房,找到了在卧室照顾女儿的妻子。

“亲爱的,你猜我发现了什么?华夏一家药企竟然研发出了能够治愈menkes症的基因药物,我们的女儿有救了!”

“上帝啊,你知道你在说什么吗?”

“我发誓, 这一切都是真的,我看到新闻上说, 这款药物在华夏开始临床实验了,而且已经有患者被治愈的例子。对,他们采用的是基因编辑的治疗方法,能够彻底治好这个该死的病。”

“啊,太好了,简直就是奇迹!快联系这家药企,我们的女儿等不及了。”

“好的,我马上就联系这家药企,你等我的好消息。”

辛格斯的女儿也患有menkes综合症,早早就被医生下达了死亡通知书。

不过就像大多数患者家属一样,他们并未轻易放弃,而是在想尽办法争取自救。

辛格斯并不是普通人,他是华尔街着名对冲基金创始人,管理着超过30亿美金的资产,还曾经是高盛的合伙人,而他的妻子也是一位银行家。

两人于一年前自己出资1000万美元建立了一个叫meion的慈善机构, 由妻子出任基金会主席, 致力于资助这项疾病的研究。

这个基金会的目标就是, 趁还来得及的时候,尽快给两人的女儿以及其他800名menkes患儿找到治疗的方法。

夫妻俩不断联系有实力的生物制药公司,想要给有意向的公司提供一笔可观的研究经费,来促成针对menkes的药物研发。

可是,即便是有着如此雄厚的财力和人脉,事情还是比他们想象的要困难得多。

在一个生物学年会上,他们邀请了七家制药公司的老总们吃晚饭,最后只来了2个。

即便是来了的2位老总,也只是看在这两位着名银行家的面子上而已,并没有任何想要在这方面进行研发的想法。

也不怪这些药企们没有兴趣,实在是患者数量太少,就算能募集数千万的慈善基金,开展研究,这款药物的潜在销售额也实在太少了,根本收不回成本。

经过一番努力之后,辛格斯已经差不多要绝望了。

他后来发现无法打动药企,于是便资助了一些大学的实验室,邀请相关领域的专家进行研究,不过这时他已经不抱太大希望了, 完全是一副尽人事看天命的想法了。

可是, 万万没想到, 就在他们已经走到放弃的边缘时。

竟然看到新闻,有一家华夏药企在自发地在研究罕见病药物,并且还真的研发出了能够彻底治愈menkes的基因药物。

这无疑是天降喜讯,两人激烈的情绪瞬间爆发。

在一番热烈讨论后,辛格斯以基金会的名义联络了三清药业。

在一番细致的询问后,终于确定了基因药物的存在,两个人瞬间激动万分,紧紧抱住彼此,感受到奇迹降临的那股巨大的冲击力。

不过,很可惜,三清的这款药物还在进行临床实验,目前暂无明确的上市时间,更不用说在海外上市了。

这个难不倒辛格斯这样拥有极强社会能量的高端人士。

他很快表达基金会的强烈兴趣,表示愿意全额资助这款药物的海外临床实验。

本来按照卫康的意思,menkes的基因药物,国内的患者做完临床实验就差不多都治好了,暂时没有太大的动力马上进行海外三期临床,毕竟花费昂贵,耗时长久,完全不用急于一时。

但是有土豪赞助的话,又另当别论了。

于是非常痛快地答应了土豪家属的请求,将临床三期实验放在海外进行。

而在辛格斯的menkes基金会的推进下,三清海外分公司向FdA提交的临床三期实验申请也相当顺利。

其实鹰国对罕见病药物也是非常鼓励的,对这方面的研发企业提供了政策激励和快速申请通道,包括7年的市场独占期、减免税收和注册申请费等政策。

所以没过多久,在基金会的金弹攻势下,menkes综合症的海外临床实验开始了,数十位患者成为第一批幸运儿。

辛格斯夫妇的女儿也终于如愿以偿地用上了救命药。

这又是另一个感人肺腑的海外版“求药无门,为拯救女儿老父亲全力自救”的故事了。

当然,卫康也没忘了抓住这个好机会在海外推广龙图App。

辛格斯以及其他参与临床的患儿家属,纷纷从水果和谷歌的应用商店下载安装了英文版。

一番试用后,辛格斯吃惊地睁大了眼睛。

“哦我的上帝,这,这比menkes的基因药物更神奇更有潜力,毫无疑问,这正是我想象中未来医疗的样子。”

“见鬼,为什么华夏的公司每一步都走在了前头,将鹰国的公司都远远抛下了。”

“可惜,三清并不接受华尔街的投资。不过,我完全可以在鹰国联合药企来复制他的商业模式,这必将是我这辈子做过最棒的一笔投资。”

******

国内,随着menkes的临床实验顺利进行,60名患者都获得了治疗,病情立竿见影地缓解了不少,只要继续每三个月的注射,相信很快就能彻底痊愈。

而三清联合媒体,从曹阳找上门来开始,然后是基因药物的研发过程,一直到这些患者获得治疗,将整个过程拍成了一个纪录片。

《物竞人择:基因编辑的故事》

纪录片一经面世,就全网热播,各大网站评分高达9.8,成为媲美《舌尖上的华夏》的存在。

而龙图App也在片中强势出镜,随着纪录片一起火爆了全网。

每个观众都注意到了这款软件对罕见病患者的重要意义,出于好奇心,他们也纷纷下载了下来。

虽然像临床实验申请,共享实验室这些功能他们用不着,但是电子病例对大多数人来说还是很实用的。

用户可以记录自己的健康数据,看完病把检查报告什么的拍个照片传上去,就能形成完整的数据表格,还会对健康状况做出评价和建议。

还有论坛里面详尽的医疗资料,对于一些想要寻医问药的人来说,也是极好的功能。

起码对他们来说,这是一个足够权威的医疗论坛,向系统提一些常见病症的问题,也能很快获得满意的答复。

无防盗

完全不用担心出现那种千度上面随便一搜,就癌症起步的吓人结果。

这波广告打得很好,龙图的App下载量瞬间开始飙升。

而三清也正式宣告了龙图App的存在,并不遗余力地在全网向罕见病患者进行推广。

卫康的野心很大,而他也有足够的实力支撑起这份野心。

那就是,把全国所有的罕见病患者联合起来,彻底成为医疗大数据中的一员。

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